La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha confirmado una recomendación anterior de denegar la autorización de comercialización de Masitinib AB Science (masitinib), un tratamiento oral para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
En una reunión celebrada el 17 de octubre, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA»https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop-initial/questions-answers-refusal-marketing-authorisation-masitinib-ab-science-masitinib-mesilate_en.pdf»>reafirmó sus preocupaciones sobre la confiabilidad de los datos que respaldan el fármaco. La agencia dijo que estos problemas se plantearon por primera vez en junio de 2024 y persistieron después de que los datos fueron reevaluados a solicitud del fabricante del medicamento, AB Science.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa potencialmente mortal caracterizada por una parálisis muscular progresiva causada por la degeneración de las neuronas motoras.
Masitinib es un inhibidor de la tirosina quinasa destinado a reducir la inflamación y proteger las células nerviosas del daño, lo que potencialmente ralentiza la progresión de los síntomas de la ELA.
Para respaldar su aplicación, el fabricante presentó los resultados de un estudio, publicado en 2021 en la revista»https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/17562864211030365″>Avances terapéuticos en trastornos neurológicos. En el ensayo participaron 394 adultos con ELA que fueron asignados al azar para recibir masitinib o placebo durante 48 semanas. Todos los participantes también recibieron»https://reference.medscape.com/drug/tiglutik-rilutek-riluzole-343067″> riluzol. La principal medida de eficacia fue la puntuación ALSFRS-R, una medida de los síntomas de ELA que afectan la vida diaria de los pacientes, durante 48 semanas.
Las preocupaciones de la EMA
Durante su evaluación inicial, la EMA dijo que el estudio no logró mostrar una diferencia entre el medicamento y el placebo en la medida principal de efectividad para la población total del estudio. Además, durante las inspecciones se identificaron problemas metodológicos, dijo. Estas preocupaciones persistieron después de una reevaluación de los datos, lo que llevó al regulador a concluir que los beneficios del medicamento no superaban sus riesgos.
Comentar la decisión en un»https://www.ab-science.com/ab-science-provides-an-update-on-the-application-for-conditional-marketing-authorisation-of-masitinib-in-als-3/»>nota de prensaafirmó Alain Moussy, director ejecutivo y cofundador de AB Science: «We are convinced that masitinib is a promising drug when we see patients from the study surviving with the drugs for more than 10 years.» El objetivo de AB Science sería centrarse en un ensayo de fase 3, añadió.
No renovación de la autorización del medicamento para la distrofia muscular de Duchenne
En su misma reunión, el CHMP también»https://www.ema.europa.eu/en/news/translarna-ema-re-confirms-non-renewal-authorisation-duchenne-muscular-dystrophy-medicine»>confirmó su recomendación anterior no renovar la autorización de comercialización condicional de Translarna («https://emedicine.medscape.com/article/1259041-overview»> sección), un tratamiento para pacientes con»https://emedicine.medscape.com/article/1259041-overview»>Distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La DMD es un trastorno genético poco común que causa una pérdida progresiva de la función muscular, que eventualmente conduce a la muerte debido a debilidad de los músculos respiratorios o miocardiopatía. Es una enfermedad para la que existen muy pocas opciones de tratamiento.
Translarna fue autorizado en la Unión Europea en 2014 para el tratamiento de pacientes con DMD cuya enfermedad es causada por una mutación sin sentido en el gen de la distrofina. El principio activo del fármaco, ataluren, ayuda a las células a evitar la mutación para producir una proteína distrofina funcional.
Tras múltiples revisiones y nuevos datos de ensayos, la EMA concluyó que no se podía confirmar la eficacia de Translarna. Como resultado, la autorización condicional de comercialización del medicamento no se renovará y ya no estará disponible en la Unión Europea.
La confirmación de las recomendaciones realizadas por el CHMP está sujeta a la ratificación de la Comisión Europea.
Peter Russell ha sido periodista durante 40 años cubriendo noticias internacionales, salud, medicina y política nacional en radio, televisión y en línea.
