En su reunión de mayo de 2024, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) dio luz verde a Durveqtix para tratar casos graves y moderadamente graves hemofilia B en adultos que no tienen factor IX inhibidores o anticuerpos detectables contra la variante del virus adenoasociado serotipo Rh74 (AAVRh74var).
La agencia también ha recomendado adzynma para el tratamiento de la deficiencia de la enzima ADAMTS13 en pacientes con enfermedad congénita púrpura trombocitopénica trombótica.
Durveqtix
La nueva terapia génica para la hemofilia B, Durveqtix (sedacogén elaparvovec; Pfizer), recibió autorización de comercialización condicional sobre la base de que su disponibilidad inmediata satisface una necesidad médica no cubierta y su beneficio para la salud pública supera el riesgo inherente de que aún se requieran datos adicionales. El medicamento recibió apoyo a través del programa de Medicamentos Prioritarios (PRIME) de la EMA.
Fidanacogene elaparvovec es una terapia genética del factor de coagulación sanguínea. Utiliza un serotipo viral adenoasociado recombinante Rh74 (AAVRh74var) para entregar una copia funcional de la variante Padua del transgén del factor IX humano. El factor IX expresado reemplaza el factor IX de coagulación faltante, necesario para la coagulación adecuada de la sangre del paciente.
La mayoría de los medicamentos actualmente autorizados para la hemofilia B requieren infusiones intravenosas frecuentes y de por vida para prevenir o tratar el sangrado. Los pacientes necesitan más tratamientos nuevos que proporcionen una protección sostenida contra las hemorragias, reduzcan la frecuencia de las infusiones y mejoren su calidad de vida, explicó el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA.
Durveqtix se administra en una única perfusión.
La recomendación del CHMP se basó en los resultados de un ensayo en curso de fase 3, de etiqueta abierta y de un solo grupo en 45 hombres con hemofilia B moderada o grave que dieron negativo en la prueba de anticuerpos neutralizantes contra AAVRh74var y recibieron una única infusión intravenosa de fidanacogene elaparvovec. El estudio comparó la tasa de hemorragia anualizada, que incluyó eventos hemorrágicos tratados y no tratados, en participantes tratados con terapia génica versus el período en el que fueron tratados con un régimen profiláctico de rutina con factor IX, administrado como parte de la atención estándar, en un estudio preliminar. .
En el ensayo clínico, la mayoría de los pacientes tratados con fidanacogene elaparvovec experimentaron menos episodios de sangrado que antes del tratamiento cuando tomaban profilaxis estándar con factor IX. Después de la administración de fidanacogene elaparvovec, la mayoría de los pacientes ya no necesitaron terapia de reemplazo de factor IX y este beneficio se mantuvo durante al menos 2 años.
adzynma
El CHMP también recomendó conceder una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para Adzynma (rADAMTS13; Takeda), una terapia de reemplazo enzimático indicada para el tratamiento de niños y adultos con púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) congénita. En circunstancias excepcionales, podrá concederse una autorización sujeta a determinadas obligaciones específicas, que serán revisadas anualmente. Esto sucede cuando el solicitante puede demostrar que no puede proporcionar datos completos sobre la eficacia y seguridad del medicamento debido a la rareza de la afección para la que está destinado, conocimientos científicos limitados en el área en cuestión o consideraciones éticas involucradas en el recopilación de dichos datos.
La falta o una reducción severa de la metaloproteasa de escisión ADAMTS13 del factor von Willebrand (VWF) se asocia con TTP. Adzynma es una versión sintética de la proteína ADAMTS13 que funciona reemplazando la enzima ADAMSTS13 faltante o defectuosa. El tratamiento estará disponible en forma de polvo y disolvente para solución inyectable y se espera que reduzca o elimine la formación espontánea de microtrombos plaquetarios del VWF, responsables del consumo de plaquetas y la trombocitopenia en pacientes con PTT congénita.
El CHMP destacó que, en comparación con los tratamientos basados en plasma, el beneficio de Adzynma es la reducción de los episodios agudos y subagudos de PTT, como la trombocitopenia y las enfermedades microangiopáticas. anemia hemolíticay manifestaciones de TTP, incluidos síntomas neurológicos, disfunción renal y dolor abdominal.
