Diez avances médicos que salvan vidas

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8. Edición de genes

A principios de este año, KJ ​​Muldoon, un bebé del Hospital Infantil de Filadelfia, se convirtió en la primera persona en el mundo en recibir un tratamiento de edición genética que corrigió un trastorno genético poco común.

KJ nació con una deficiencia de una enzima que descompone el amoníaco, un subproducto de la digestión de proteínas. Tuvo que seguir una dieta especial y tomar medicamentos para evitar que el amoníaco se acumulara en su sangre y dañara sus órganos. Aproximadamente la mitad de los niños con este trastorno mueren en la infancia.

Cuando tenía 7 meses, y nuevamente a los 8 meses, KJ fue tratado utilizando el sistema de edición de genes CRISPR para corregir el problema en su origen. Los científicos diseñaron cuidadosamente moléculas de ARN y las colocaron en pequeñas envolturas de lípidos. Estos llevaron el ARN mensajero al objetivo correcto en sus células para cortar y reparar el gen que causaba el problema.

En dos meses, KJ empezó a comer más proteínas y a tomar menos medicamentos. Los investigadores dicen que la tecnología podría adaptarse para tratar otras enfermedades genéticas raras.

9. Trasplantes de órganos porcinos

En febrero, Tim Andrews, de 66 años, un hombre de New Hampshire con una enfermedad renal terminal y un tipo de sangre que complicaba su búsqueda de un donante, se convirtió en la cuarta persona viva en recibir un trasplante de riñón de cerdo. Los órganos porcinos vienen en tamaños y formas como los nuestros, pero no van directamente de la granja al quirófano. Los animales se crían mediante ingeniería genética que les hace producir proteínas que el cuerpo humano no rechaza. Esto podría ayudar a aumentar el suministro de órganos que la gente necesita desesperadamente.

Desde que recibió el riñón en el Mass General Hospital, Andrews ha ostentado el récord de vivir más tiempo con un órgano de cerdo en su cuerpo. En junio, Bill Stewart, de 54 años, recibió un nuevo riñón de cerdo, también en Mass General. Y en agosto, investigadores en China informaron de otro hito: el primer trasplante de pulmón entre cerdos y seres humanos.

10. Innovaciones en medicamentos de IA

Los investigadores están utilizando IA para determinar si su próximo tratamiento que cambiará su vida ya está en el estante de una farmacia. «Normalmente pensamos que los medicamentos que tenemos se utilizan para todas las enfermedades que pueden tratar», dice el Dr. David Fajgenbaum, de la Universidad de Pensilvania. Pero muchos medicamentos podrían ayudar a mucha más gente.

Dra. El equipo de Fajgenbaum utiliza gráficos de conocimiento de IA para escanear los resultados de la investigación global. Lo compara con la tecnología que utilizan los servicios de transmisión de TV para recomendar programas según sus hábitos de visualización, asignando una puntuación a un programa para indicar qué tan bien coincide con lo que ya ha visto. En ciencia, la IA evalúa la fuerza de la relación entre drogas y enfermedades.

Éxito hasta ahora: la IA predijo que un fármaco utilizado para los trastornos autoinmunes, el adalimumab, funcionaría en la enfermedad de Castleman multicéntrica idiopática (iMCD), un trastorno que inflama los ganglios linfáticos. El equipo del Dr. Fajgenbaum examinó muestras de tejido de personas con iMCD grave y descubrió que una proteína inhibida por adalimumab (factor de necrosis tumoral) estaba elevada. Recomendaron adalimumab a un hombre con iMCD que estaba a punto de ingresar en un centro de cuidados paliativos, sin esperanzas de recuperación. Se recuperó y ha estado sano durante los últimos dos años.

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