SAVANNAH, GEORGIA — Terapias modificadoras de la enfermedad actuales para»https://emedicine.medscape.com/article/1170097-overview»>esclerosis lateral amiotrófica (ELA) no prolonga mucho la esperanza de vida, pero hay varias opciones de medicamentos disponibles, según descubrieron los especialistas en nervios.
El bloqueador de glutamato riluzol (Rilutek), que se convirtió en el primer medicamento para la ELA en recibir la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. en 1995, continúa utilizándose, dijo Michael D. Weiss, MD, profesor de neurología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington. Medicine, Seattle, en una presentación en el»https://www.medscape.com/viewcollection/37512″>Asociación Americana de Medicina Neuromuscular y Electrodiagnóstico (AANEM) 2024.
Weiss destacó un»https://www.cochrane.org/CD001447/NEUROMUSC_riluzole-for-amyotrophic-lateral-sclerosis-alsmotor-neuron-disease-mnd»>Revisión de la Biblioteca Cochrane de 2012 que examinó la investigación y encontró que el medicamento es «razonablemente seguro» y prolonga la supervivencia media en aproximadamente 2 a 3 meses. “Aproximadamente el 12% desarrolla enfermedad hepática. Es bastante raro que suspendamos el medicamento debido a toxicidad hepática”.
Un tratamiento más temprano podría generar dividendos
A»https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/mus.27724″>estudio reciente «sugiere que podríamos sacar más provecho de nuestra inversión con riluzol» si iniciamos el tratamiento antes, dijo Weiss.
Los investigadores rastrearon a 4.778 pacientes con ELA, incluidos 3.446 (72,1%) que tomaban riluzol. Aquellos que tomaron el medicamento sobrevivieron una media de dos meses más (22,6 frente a 20,2 meses; PAG<.001 los datos sugirieron que retrasar el inicio del riluzol un a meses despu diagn redujo la mediana de supervivencia en>
Hay «un beneficio adicional relativamente significativo» en un tratamiento más temprano, dijo Weiss, aunque los pacientes variarán en cuanto a si creen que es significativo. En cuanto a las limitaciones, «no hay un impacto claro en la progresión de la enfermedad y es necesario un seguimiento periódico del perfil de la función hepática».
Agregó que hay un copago de bolsillo. “Incluso como genérico, no es tan barato. Dependiendo de la fuente, podría costar entre 1.800 y 8.400 dólares al año”.
Edaravone podría carecer de beneficios relevantes
No apareció ningún otro tratamiento para la ELA hasta 2017, cuando la FDA aprobó el nuevo antioxidante.»https://reference.medscape.com/drug/radicava-radicava-ors-edaravone-1000140″>edaravone (Radicava). En 2022, la agencia aprobó una versión de suspensión oral, pero»https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2787473″>un estudio publicado ese año sugirió que puede no haber un beneficio clínicamente relevante.
La Universidad de Washington, donde trabaja Weiss, ofreció el fármaco a 144 pacientes, según un análisis. El ochenta por ciento de los pacientes lo deseaba, pero las aseguradoras se negaban a cubrirlo en más del 20%. El tiempo promedio hasta el tratamiento con el medicamento fue de 28 días después de que los pacientes dijeron que lo querían.
Se trata de un «retraso sustancial», dijo Weiss.
El costo es de aproximadamente $171,000 al año, dijo, y no hay asistencia para los pacientes con seguro insuficiente.
Otras opciones
Como señaló Weiss, otro medicamento, AMX0035 (Relyvrio), recibió la aprobación de la FDA en 2022, pero su fabricante»https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-announces-formal-intention-to-remove-relyvrior/albriozatm-from-the-market-provides-updates-on-access-to-therapy-pipeline-corporate-restructuring-and-strategy»>lo sacó del mercado de EE.UU. y Canadá en abril de 2024 tras los malos resultados del ensayo de fase 3.
En 2023, la FDA aprobó otro fármaco, el oligonucleótido antisentido.»https://reference.medscape.com/drug/qalsody-tofersen-4000306″>tofersen (Qalsody), en pacientes con ELA asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1. Según la FDA, las reducciones en la concentración de luz de los neurofilamentos en plasma eran «razonablemente probables de predecir un beneficio clínico en los pacientes».
Sólo entre el 1% y el 2% de los pacientes con ELA cumplen los criterios para recibir el medicamento, afirmó Weiss. Observó otras limitaciones, como el costo (180.000 dólares al año), la necesidad de inyecciones intratecales mensuales de por vida y efectos secundarios neurológicos graves en el 7% de los pacientes por año.»https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2204705″>Prueba 2022.
Weiss reveló el consejo asesor (Alexion, Ra [now UCB]argenx, Biogen, Mitsubishi Tanabe Pharma, Amylyx), junta de monitoreo de seguridad de datos (Sanofi, AI), consultoría (Cytokinetics, CSL Behring) y relaciones con oradores (Soleo).
