La FDA aprueba una segunda terapia genética para la hemofilia B

— Una dosis de fidanacogene elaparvovec demostró no ser inferior al factor IX profiláctico estándar

por Carlos BankheadEditor sénior, MedPage Today 26 de abril de 2024

La FDA ha aprobó una segunda terapia génica para adultos con hemofilia B, anunció el viernes la farmacéutica Pfizer.

La aprobación del fidanacogene elaparvovec (Beqvez) estipula su uso en hombres adultos con hemofilia B de moderada a grave, según el comunicado de Pfizer. Específicamente, la aprobación limita el uso a pacientes actualmente tratados con factor IX profiláctico, que tienen antecedentes de hemorragia potencialmente mortal o que han repetido episodios de hemorragia espontánea grave y que no tienen anticuerpos neutralizantes contra la cápside del virus adenoasociado serotipo Rh74var. .

La terapia genética permite a los pacientes con hemofilia B producir factor IX, en lugar de tratar la afección con infusiones intravenosas del factor sanguíneo.

«Muchas personas con hemofilia B luchan con el compromiso y la alteración del estilo de vida que suponen las infusiones habituales de factor IX, así como con episodios de sangrado espontáneos, que pueden provocar daños dolorosos en las articulaciones y problemas de movilidad», dijo Adam Cuker, MD, de Penn Comprehensive and Hemophilia. Programa de Trombosis de la Universidad de Pensilvania en Filadelfia, en el comunicado. «Un tratamiento único con Beqvez tiene el potencial de ser transformador para los pacientes adecuados al reducir la carga médica y del tratamiento con el tiempo».

Fidanacogene elaparvovec se convierte en la segunda terapia génica aprobada para la hemofilia B, tras la aprobación de etranacógeno dezaparvovec (Hemgenix) en noviembre de 2022.

El apoyo a la aprobación del fidanacogen elaparvovec provino de la fase III, de un solo brazo y de etiqueta abierta. BENEGENIO-2 ensayo que involucró a 45 hombres con hemofilia B moderada o grave (actividad circulante del factor IX ≤2%). El objetivo principal fue comparar la tasa de hemorragia anualizada (ABR) con la terapia génica versus el factor IX profiláctico estándar.

Desde la semana 12 hasta el corte de datos después de 1,8 años de seguimiento, la ABR disminuyó de 4,5 durante el período inicial a 2,5 después de una única administración de la terapia génica. Las hemorragias se eliminaron en el 60% de los pacientes con fidanacogene elaparvovec en comparación con el 29% con factor IX profiláctico.

El evento adverso (EA) más común (≥5 % de los pacientes) en los ensayos de fase II/III fue el aumento de las enzimas hepáticas. No se informaron muertes, EA graves, eventos trombóticos ni uso de inhibidores del factor IX.

El seguimiento tendrá una duración total de 15 años, incluidos 6 años en el ensayo BENEGENE-2 y 9 años adicionales durante un ensayo de fase III separado para conocer la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica.